본문바로가기

KDDF -재단법인 범부처신약개발사업단

Project
범부처신약개발사업단에 대한 소개 및
다양한 정보를 알려드립니다

진행과제현황

홈 > 사업안내 > R&D Pipeline > 진행과제현황

KDDF-201512-10


희귀질환 소아연축에 대한 합성신약의 비임상연구

PRINT

(CNS Diseases, Chemical) [update by : 2019-07-29]

진행과제 현황을 그래프로 표현하는 테이블
진행단계 Lead
Generation
Lead
Optimization
Preclinical Phase I Phase II Phase III
  • 개발목표

    •소아 뇌전증의 희귀질환인 소아연축(Infantile spasms, West syndrome)에 대한 비임상 연구를 통해 미국 FDA로부터 임상1/2상을 위한 IND획득
    •희귀질환약품 신속심의(Fast Track)를 통한 소아연축에 대한 임상시험 실시로 개발약물의 가치제고 및 상품화 조기 실현

  • 목표 환자군 및 미충족 의학적 수요

    가. 목표 환자군
    •만 2개월이상 만 24개월 이하의 영아로 video EEG recording 통해 연축(spasm, myoclonic jerks), 고부정뇌파(hypsarrhythmia) 또는 수정된 고부정뇌파(modified hypsarrhythmia)가 확인된 환자

     

    나. 미충족 의학적 수요 (Unmet needs)
    •소아연축 환자의 상당수는 ACTH, vigabatrin의 기존 약물에 저항성 (drug resistance)을 보여 이보다 뛰어난 약물 개발이 요구됨
    •현재 허가된 약물들은 심각한 부작용을 동반하며, 70-90%의 소아연축 환자에서 정신지체(mental retardation)이 발생함
    •소아 연축환자의 60%는 나이가 들어감에 따라Lennox-Gastaut syndrome같은 다른 형태의 뇌전증으로 전이됨
    •정리하면, Lennox-Gastaut syndrome 및 다른 뇌전증으로의 전이 및 정신지체 같은 부작용을 막아주는, 즉 항발작(anticonvulsant) 및 항뇌전증 (antiepileptogenesis)까지 치료가 가능한 새로운 약물이 요구되고 있음

  • 현재 진행 상황

    •US FDA IND와 Health Canada CTA 하에서 건강한 성인 대상 임상 1상 완료
    •소아 연령의 rat pups에 대한 juvenile toxicity study 진행
    •과제 마일스톤 1진행으로 juvenile toxicity study 이후, US FDA pre-IND 미팅 및 ODD(orphan drug designation) 신청 예정

  • 특허현황, 권리범위

    가. 물질특허: 
    •2010년 출원(PCT/KR2011/004862 : PHENYLCARBAMATE COMPOUND AND MUSCLE RELAXANT CONTAINING THE SAME) 
    •미국, 캐나다, 한국, 일본, 중국 등록 완료

     

    나. 제법특허: 
    •2011년 출원(PCT/KR2011/010105 : PROCESS FOR PREPARATION OF PHENYL CARBAMATE DERIVATIVES)
    •미국, 일본, 한국, 중국 등록 완료

     

    다. 용도특허: 
    •뇌전증: 2011년 출원(PCT/KR2012/011474: PHENYL CARBAMATE COMPOUNDS FOR USE IN PREVENTING OR TREATING EPILESY)
    •통증: 2011년 출원(PCT/KR2012/011470: PHENYL CARBAMATE COMPOUNDS FOR USE IN ALLEVIATING OR TREATING PAIN AND NEUROPATHIC PAIN): 미국 등록 완료
    •뇌졸중: 2011년 출원(PCT/KR2012/011471: PHENYL CARBAMATE COMPOUNDS FOR USE IN PREVENTING OR TREATING STROKE): 미국 등록 완료
    •외 11건 

  • 라이센싱 아웃을 위한 경쟁자 대비 차별화 포인트

    가. 약효 측면
    •소아 연축 동물 모델(symptomatic infantile spasms rat model)에서 기존 FDA 승인 약물 (vigabatrin) 보다 우수한 약효
    •다양한 동물 뇌전증 모델에서의 우수한 약효 확인
    •특히, 난치성 모델인 benzodiazepine-resistant status epilepticus 모델 에서의 우수한 약효
    •미국 NIH, NINDS/anticonvulsant screening program에서의 약효 우수성 인증 (Red Book 획득)

     

    나. 기전적 측면
    •기존 약물과의 전혀 다른 새로운 mode of action
     

연락처

Contact & Company overview
회사명 : 바이오팜솔루션즈 홈페이지 : http://
담당자 : 곽용호 이메일 : yhkwak@b-psol.com 연락처 : 031-888-9636

관련과제

Related Project
목록
열람하신 정보에 대해 만족하십니까?
평점주기
확인

이메일무단수집거부 개인정보 취급방침 서울시 마포구 마포대로 137 KPX빌딩 9층 대표전화 02-6379-3050

© Korea Drug Development Fund. All Rights Reserved.