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큐리언트 Q203 과제, 美 FDA 희귀의약품 지정
운영자 2016-01-04
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큐리언트 개발 약제내성 결핵치료제 Q203,

美 FDA 희귀의약품 개발 트랙 지정
범부처신약개발사업단, 비임상 연구 이어 임상1상 연구도 지원
Q203은 시토크롬bc1 복합체 억제 혁신 신약, 알려진 약제내성 결핵균 완치 가능


큐리언트가 개발한 약제내성 결핵 치료제 Q203이 미국 FDA 희귀의약품 개발 트랙으로 지정받았다. 바이오벤처 기업 큐리언트(www.qurient.com, 대표 남기연)는 미국 FDA로부터 자사가 개발한 약제내성 결핵 치료제 Q203이 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정되며 임상 시험 연구비용의 최대 50%의 세금감면, 신속심사, 허가비용 감면, 7년간 시장독점권, 임상 시험 연구 보조금 지급 등의 혜택이 주어지게 되었다고 28일 밝혔다.

 

큐리언트는 약제내성 결핵 치료제 Q203 선도물질군을 한국파스퇴르연구소로부터 기술도입해 후보물질 선정, 특허강화, 약효평가, 공정개발, 비임상개발 등을 추진해 왔으며, 지난 2013년 (재)범부처신약개발사업단 연구개발 과제로 선정돼 비임상단계의 개발을 성공적으로 마쳤고, 최근 임상1상 단계의 연구에 대해서도 지원과제로 선정되어 연구를 수행 중에 있다.

 

큐리언트의 약제내성 결핵치료제 Q203은 결핵균 에너지 대사 과정 중 시토크롬bc1(cytochrome bc1) 복합체를 억제하는 혁신 신약으로 1일 1회 복용이 가능한 경구용 치료제로 개발 중이다. 회사 관계자는 “Q203은 표준치료법으로 불가능한 다제내성, 광범위내성 및 완전내성 결핵의 완치가 가능한 치료제”라며 “결핵 치료 역사상 최초로 시도되는 작용기전을 통해 현재까지 알려진 약제내성 결핵균을 모두 퇴치할 수 있는 특징을 가지고 있다”고 말했다. 

 

결핵은 연간 6백만명 가량 발병하고 150만명 정도가 사망하는 질환으로 감기와 유사한 증상을 보이다 객혈, 호흡곤란, 체중감소 등이 나타나는 오래된 전염병이다. 2014년 WHO 보고에 따르면 세계 인구의 약 1/3인 20억 명이 결핵균에 감염돼 있고 결핵 발병으로 인해 매 25초마다 한 명씩 사망하고 있다. 최근 신흥경제대국을 중심으로 표준치료법에 반응하지 않는 다제내성 결핵 환자가 증가하는 추세를 보이고 있으며 국내서도 모든 항생제에 내성을 보이는 완전내성 결핵이 출현한 사례도 보고됐다. 

 

희귀의약품은 1983년 미국에서 제정된 희귀의약품법(Orphan Drug Act)에 따라 지정되며 임상 시험 연구비용의 최대 50%의 세금감면, 신속심사, 허가비용 감면, 7년간 시장독점권, 임상 시험 연구 보조금 지급 등의 혜택이 주어진다. 큐리언트는 이번 희귀의약품 지정으로 미국 내 난치성 희귀질환 치료제 개발 보상제도인 ‘신약허가 우선심사권 (PRV, Priority Review Voucher)’을 받을 수 있는 자격에 한걸음 다가섰다. 

 

한편, 본 연구의 성과는 세계적 의학 학술지인 네이처 메디슨(Nature Medicine)에도 게재됐으며, 지난해 러시아 국영펀드 자회사 인펙텍스(Infectex)와 Q203 독점 라이선스 계약을 체결한 바 있다. 


 

*희귀의약품(Orphan Drug)
미국 FDA가 지정한 희귀의약품은 미국 총 인구 중 20만명 이하(만 명당 7.5명)환자가 앓고 있는 질환의 치료, 진단, 예방 효과가 있는 의약품을 말함. 유병인구가 20만명 이상일지라도 개발 소요 비용이 판매를 통해 회수될 것으로 기대할 만한 합리적 근거가 없는 경우나 NCEs 또는 이미 허가된 제품의 적응증이 희귀질병에 새로 추가된 것을 의미함. 미국의 경우 미국인 20만 명 미만에 영향을 미치는 희귀질환을 약 7천 가지 정도로 추정함.
글로벌 희귀의약품 시장은 2011년 863억 달러에서 연평균 2.1%로 성장하여 2017년 979억 달러 규모로 확대될 것으로 예측됨.

 

*희귀의약품법 (Orphan Drug Act)
미국은 1983년 환자수 20만명 이하에 해당하는 질환의 치료제를 대상으로 하는 희귀의약품법 (Orphan Drug Act)을 제정하여, 심사를 통해 희귀의약품으로 지정하고 있음. 희귀의약품으로 지정되면 개발과정에서 세금공제 혜택, 특허수수료 면제, 최초 의약품에 대해 7년간 시장독점권 부여, 신속심사대상지정(6개월 이내의 신속한 허가심사)에 대한 특혜 등을 부여함. 1983년 희귀의약품법 발효 이후 104여 종의 희귀의약품이 개발되어 2005~2011년 사이 연평균 9.6%의 성장률을 보임.

 

*미국 희귀의약품 개발지원 프로그램 (Orphan Products Grants Program)
미국 FDA 내 희귀의약품 개발국(OOPD, Office of Orphan Products Development)을 설치해 희귀의약품 개발을 위한 연구 설계 및 프로토콜 개발 등 희귀제품기금프로그램(OPGP, Orphan Products Grant Program)를 통해 연구에 사용된 임상시험 비용 직접 지원, 미국 내에서 실시된 임상 시험비용의 50%를 세금 감면, 그리고 미국 FDA의 신약 사전상담을 통해서 연구개발 단계에서 사전 상담을 제공함. 사전 상담을 통해 시판 승인을 위한 임상시험을 효율적으로 준비할 수 있고, 결과적으로 시판승인 획득 성공 가능성을 높임.

 

*PRV (Priority Review voucher) 
2007년에 도입된 것으로 미국 내 지정된 희귀/난치성 질병에 대한 의약품 개발 독려 차원으로 만들어진 제도로 미국 FDA에서 지정한 20여개의 희귀질환에 대한 혁신신약 (First-in-Class) 치료제를 개발한 경우에 개발사의 타 의약품의 허가심사기간을 6개월로 단축시켜 주는 바우처를 주는 것이다. 이 바우처는 회사가 획득하여 사용할 수도 있고 다른 회사로 판매도 가능하여 현재 PRV의 판매 가치가 평균 2,100억 원 이상으로 형성되고 있다.

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