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상염색체 우성 망막색소변성 유발 IMPDH1 돌연변이에 대한 유전자교정 치료제 유효물질 도출 연구 |
| Gene Therapy |
Retinitis Pigmentosa |
IMPDH1 |
유효 |
울산대학교산학협력단 |
RS-2023-00283544 |
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| 2 |
돌연변이 선택적 저해 ASO 기술을 이용한 아벨리노각막이영양증 First.in.Class 치료제에 대한 후보 물질 도출 |
| Gene Therapy |
Avellino corneal dystrophy |
Human TGFBIR124H |
후보 |
주식회사 메디치바이오 |
RS-2023-00282731 |
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| 3 |
X.염색체 연관 망막색소변성증 유전자 치료제 개발 위한 아데노 연관 바이러스기반 안구세포/조직 타겟팅 기술 및 치료 후보물질 연구개발 |
| Gene Therapy |
Retinitis Pigmentosa |
RPGR |
유효 |
이엔셀 주식회사 |
RS-2023-00258840 |
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| 4 |
신규기전의 범용성 망막색소변성증 치료제 개발을 위한 비임상개발 후보물질 도출 연구 |
| Gene Therapy |
Retinitis Pigmentosa |
RORβ |
후보 |
올릭스주식회사 |
RS-2023-00217014 |
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| 5 |
로돕신 RNA를 타겟의 RNA 치환 효소 발현 AAV 벡터를 이용한 RNA 교정 기전의 유전성망막질환 유전자치료제에 대한 비임상 개발 |
| Gene Therapy |
Autosomal dominant Retinitis pigmentosa (adRP) |
P23H |
비임상 |
알지노믹스 주식회사 |
HN22C0300 |
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| 6 |
PDE6B 연관 유전성 망막질환 유전자 치료제 개발 |
| Gene Therapy |
Genetic Retinal disease |
PDE6B |
유효 |
서울아산병원 |
HN22C0245 |
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| 7 |
후보물질 CRG-02 황반변성 유전자치료제의 IND 승인 |
| Gene Therapy |
Macular Degeneration |
sVGFR1 |
비임상 |
(주)씨드모젠 |
HN22C0190 |
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| 8 |
레버선천흑암시 유전자 변이 교정용 프라임교정기 선도물질 도출 연구 |
| Gene Therapy |
Leber Congenital Amaurosis |
CEP290 |
유효 |
서울대학교 산학협력단 |
HN21C0917 |
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