- 범부처전주기신약개발사업
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(KDDF-201402-05) SYK를 타겟으로 하는 류마티스 관절염 치료제 개발
면역, 합성
SKI-O-592 전임상 후보물질은 자가면역질환의 치료제 타겟으로 알려진 spleen tyrosine kinase (SYK) 억제제로 류마티스 관절염 치료제로 개발하고 있음. 후보물질은 탁월한 선택성과 동물모델에서의 우수한 효능, 그리고 설치류에서의 높은 안전성을 바탕으로 2015년 미국 FAD에서의 임상1상 시험을 통한 글로벌 제약사와의 라이센스 아웃을 목적으로 개발되고 있음
목표환자군 : 류마티스 관절염 환자로 MTX 및 생물학제제 투여에 의한 비반응성 환자를 포함 함.
미충족 의학적 수요 : Gold-standard로 사용되는 DMARDs 계열의 저분자 약물은 낮은 효능, 비반응성 환자 발생 그리고 다양한 부작용을 나타내며, 생물학제제는 효능은 좋으나 비반응성 환자의 발생, 높은 투여 비용, 투여경로의 제한(주사제), 종양발생 가능성에 대한 우려가 크다는 단점이 있음. 따라서 류마티스 관절염 치료제의 key unmet needs는 1) 기존 약물의 비반응성 환자에서 효능을 보이는 우수한 치료 효능 2) 높은 타겟 선택성에 의한 낮은 부작용 3) 저분자 합성신약을 통한 치료비용의 경제성 및 4) 경구투여을 통한 약물투여의 편의성을 만족하는 새로운 치료제 개발이 필요함.
SKI-O-592 후보물질은 US FDA에 IND submission을 위해 전임상 시험이 진행 중에 있음
1,800개 유도체에 대한 key scaffold에 대해 PCT 출원 및 18개국 특허 출원이 완료 되었으며, 본 후보물질을 포함하는 구조에 대하여 미국 및 PCT 특허 출원이 완료되어 신약개발 측면에서 독창성 및 경쟁력을 확보 함.
기존에 개발되고 있는 SYK 억제제로서 Rigel사의 R788은 낮은 선택성에 기인한 기대 이하의 임상효능과 부작용이 보고되어져 있으며, Portola사의 P505-15는 선택성은 우수하나 높은 독성과 낮은 생체이용률이 시험을 통하여 도출되었음.
SKI-O-592 후보물질은 SYK에 대한 우수한 선택성과 높은 생체이용룔, 그리고 낮은 독성을 바탕으로 동물모델에서 기존 SYK 치료제보다 우수한 효능 및 안전성을 확인하였으며, 해외 학회를 통하여 거대 제약사로부터 CDA 체결 및 scientific data에 대한 논의가 진행 중에 있음.
류마티스관절염
2014. 05. 01 - 2015. 08. 31
㈜오스코텍
비임상