- 범부처전주기신약개발사업
- 범부처전주기신약개발사업 지원과제
(KDDF-201509-06) GABA 과생성 억제제 KDS2010의 장기 효능 및 독성 연구
중추신경, 합성
알츠하이머병의 인지기능 장애를 개선 시킬 수 있는 GABA 과생성 억제제 KDS2010에 대한 in vivo 장기 효능 및 독성 연구를 통해 전임상 후보 물질 검증
목표환자군: 주로 알츠하이머성 치매환자의 인지기능 개선을 목적으로 하는 신약으로서, 특히 전반적이 신경세포 사멸이 일어나기 전인 경도인지장애(MCI) 및 경도치매 (Mild) 알츠하이머 병 환자가 1차적인 목표 환자군임
미충족 의학적 수요:
-현재 임상에 사용되고 있는 알츠하이머병 치료약물은 AChEIs [acetylcholine esterase inhibitors : 아리셉트 (Aricept®, donepezil), 엑셀론 (Exelon®, rivastigmine), 라자다인 (Razadyne®, galantmine)]과 NMDA 길항제 (NMDA antagonist : 나멘다 (Namenda®, memantine)] 가 있으며, 이중에서 아리셉트(donepezil)가 알츠하이머병의 증상정도에 관계없이 넓은 범위에서 사용되고 있지만, 모두 증상을 경감시키는 정도의 소극적인 작용만 가짐
-현재의 알츠하이머병 치료제는 일시적인 환자의 인지 능력 향상을 가져오기는 하지만, 증상의 시작 이후에 따르는 5-20년의 생존율에는 변화를 주지 못하고 있음. 따라서, 가장 필요로 되고 있는 알츠하이머병의 미충족 수요는 질병과 관련한 신경퇴화의 진행을 멈추거나 지연시킴으로서 지속적인 인지기능을 유지하는 것이며 이러한 약물은 궁극적으로는 환자의 삶의 질을 향상시킴은 물론 치료 및 케어를 위한 사회적 고비용을 절감할 수 있을것임
효능 및 약물성 최적화를 통해 도출된 GABA과생성 억제 선도물질에 대해 100여종의 CNS receptor들에 대한 Off-target selectivity 검증 및 2주 반복독성 시험을 진행중임. 또한 알츠하이머 치료제로서의 가능성 극대화를 위해 낮은 용량으로 장기간 투여를 통한 효능 검증시험을 동물모델을 이용해 진행중임.
-국내 특허 출원 및 PCT 출원완료
-출원 예정: 2017년 상반기, 해외 3개국 이상 출원 예정
-기존 알츠하이머병 치료 약물과는 다르게 인지기능 장애의 원인인 GABA 과생성 억제를 통해 일시적 인지기능 개선이 아닌 차별화된 치료 약물 개발이 가능할 것임
-명확한 기전 및 우수한 약물성과 안전성을 바탕으로 유사 기전의 신규 적응증 치료제로서의 개발 가능성이 기대됨
CNS 질환 (알츠하이머)
2015. 12. 15～ 2016. 12. 14
한국과학기술연구원(KIST)
후보